L'acido micofenolico (MPA) è il metabolita attivo dei profarmaci micofenolato mofetile (MMF, CellCept) e micofenolato sodico a rivestimento enterico (Myfortic). L'MPA inibisce selettivamente e reversibilmente l'inosina monofosfato deidrogenasi (IMPDH) di tipo II, l'enzima chiave della via de novo della sintesi delle purine, essenziale per la proliferazione dei linfociti T e B (che dipendono quasi esclusivamente da questa via, a differenza di altre cellule che utilizzano anche la via di salvataggio). È utilizzato nel trapianto renale, cardiaco ed epatico in associazione con un inibitore della calcineurina e corticosteroidi. Il dosaggio si esegue su plasma (EDTA) con immunoassay (EMIT, PETINIA) o HPLC. Il prelievo viene effettuato a valle (trough, C0) prima della dose mattutina; in alternativa si calcolano 3 prelievi abbreviati per stimare l'AUC0-12h (target 30-60 mg·h/L). Il range terapeutico del trough è indicativamente 1,0-3,5 µg/mL per il trapianto renale. L'MPA ha una farmacocinetica complessa con circolo enteroepatico (il metabolita MPAG viene escreto nella bile, idrolizzato dai batteri intestinali e l'MPA riassorbito, producendo un secondo picco plasmatico a 6-12 ore). Le interazioni rilevanti includono ciclosporina (che riduce il circolo enteroepatico e i livelli di MPA del 30-40%) e tacrolimus (che non ha questo effetto). Gli effetti avversi dose-correlati sono gastrointestinali (diarrea, nausea) e ematologici (leucopenia, anemia).